Malattie rare, si studiano farmaci anti-obesità per la sindrome di Prader-Willi

Al nono congresso nazionale della Federazione Italiana Prader-Willi, tenutosi all'Istituto Superiore di Sanità, è emersa l'ipotesi che alcuni farmaci per il diabete e l'obesità, chiamati agonisti del Glp-1, possano aiutare a gestire l'appetito e l'obesità in pazienti affetti dalla sindrome di Prader-Willi. Questa è una rara malattia genetica che in Italia colpisce circa 35 bambini ogni anno, e dal 2001 ha registrato 1091 nuovi casi. Tra i sintomi della patologia ci sono obesità, diminuzione del tono muscolare, un appetito insaziabile e alcune caratteristiche fisiche tipiche. La gestione dell'iperfagia e dell'obesità è una delle sfide principali per questa sindrome. Attualmente, le prove scientifiche sull'efficacia degli agonisti del recettore del Glp-1 sono ancora limitate, per questo dal congresso è arrivato l'appello a condurre studi più ampi e di lunga durata. Si stanno anche studiando altre terapie per la regolazione della fame, come la setmelanotide, già autorizzata in Europa per altre forme rare di obesità, ma non per la sindrome di Prader-Willi. Dal congresso è emersa anche l'importanza di coinvolgere i pazienti nelle scelte terapeutiche e nella definizione delle priorità di ricerca. Come ha dichiarato Maria Luisa Scattoni, direttore del Centro nazionale malattie rare, la loro esperienza è fondamentale per individuare priorità rilevanti e valutare l'impatto degli interventi sulla vita quotidiana e il benessere della persona. Rocco Bellantone, presidente dell'Iss, ha sottolineato che i pazienti devono partecipare attivamente alle decisioni sulla propria salute e sul proprio Progetto di Vita.